Une nouvelle collaboration internationale vise à accélérer le développement des thérapies contre le cancer et d'autres maladies en utilisant des cellules du corps du patient qui ont été modifiées avec une extrême précision.
Colonie de cellules souches pluripotentes induites (CSPI) humaines reprogrammées exprimant un marqueur clé de cellules souches.
Imaginez que l'on puisse guérir la cécité, le diabète ou la maladie de Parkinson sans aucun médicament, ou remplacer un cœur ou un rein malade sans avoir à trouver un donneur compatible. Non, il ne s'agit ni d'un rêve ni d'une utopie.
Des scientifiques canadiens et japonais se sont alliés pour concevoir des cellules souches dont on pourra se servir en médecine régénérative ou pour soigner le cancer. Ces cellules deviendraient de véritables « donneurs universels », en mesure de réparer ou de remplacer les cellules ou les tissus endommagés, sans le risque habituel que la greffe soit rejetée.
Au début des années 2000, au Japon, Shinya Yamanaka réalisait une véritable percée dans ce domaine. En effet, le chercheur découvrait comment obtenir des cellules souches d'un patient afin de mieux comprendre certaines maladies et de leur trouver un traitement. Quand l'on y ajoute simplement quatre gènes, les cellules épithéliales d'un adulte se muent en cellules souches embryonnaires, lesquelles peuvent engendrer n'importe quelle sorte de cellules présentes dans l'organisme. M. Yamanaka a baptisé ces cellules « cellules souches pluripotentes induites » (CSPI) et, en 2012, remportait le prix Nobel de la médecine pour sa découverte.
Dix ans plus tard, en janvier 2022, le Conseil national de recherches du Canada (CNRC), l'Université Concordia et le Center for iPS Cell Research and Application (CiRA) (lien en anglais seulement) de l'Université de Kyoto, au Japon, formaient une puissante alliance internationale afin d'exploiter les possibilités de cette découverte et d'accélérer la recherche sur les applications thérapeutiques des CSPI.
« Cette collaboration pan-pacifique réunit des spécialistes des cellules souches, des outils et des technologies de génie génétique et la robotique », explique Knut Woltjen, chercheur principal au CiRA. « Nous rêvons tous de créer des thérapies sûres, puissantes, robustes et accessibles à partir des CSPI. »
Selon les chercheurs du CNRC, les possibilités de ces cellules sont infinies. On pourrait les adapter afin de créer un traitement pour de nombreux troubles ou conditions qui sont difficiles à soigner comme les maladies neurodégénératives et le cancer. Puisqu'elles sont vivantes, les CSPI pourraient remplacer les fonctions disparues ou être armées pour combattre les tumeurs.
L'union de forces complémentaires
Les organismes participants se complètent grâce à une expertise légèrement différente. On ne pourrait rêver d'une meilleure collaboration. Ainsi, les scientifiques du CiRA mettront au point de nouveaux outils, plus précis et plus efficaces, pour modifier le génome. De son côté, le Centre for Applied Synthetic Biology (CASB), de l'Université Concordia, véritable usine à génome canadienne, automatisera la plateforme avec la technologie de robotique d'avant-garde qu'il a conçue. Enfin, le CNRC développera et fournira les technologies d'appoint comme de nouvelles lignées de CSPI et des outils s'appuyant sur la technique CRISPR/Cas9 pour modifier le génome.
« Ce partenariat tripartite apportera énormément aux Canadiens et Canadiennes, et à l'écosystème des sciences de la vie, affirme Vincent Martin, professeur et directeur du CASB. Grâce à lui, nous exploiterons une gamme d'expertises, d'outils et d'investissements en biologie synthétique pour mettre en œuvre des solutions qui feront vite progresser le développement des thérapies cellulaires et géniques. »
Combler le fossé translationnel
Les thérapies cellulaires recèlent un immense potentiel thérapeutique pour traiter les maladies qui ne répondent pas bien aux thérapies courantes. Toutefois, puisqu'il s'agit de traitements médicaux relativement nouveaux, il faut encore du temps et des efforts considérables pour transformer une percée scientifique en quelque chose de pratique qui peut être utilisé avec des patients. Le terme employé par l'industrie pour désigner ce temps et ces efforts est « fossé translationnel » et ce fossé est particulièrement important pour les thérapies cellulaires et géniques.
« Propulsée par le programme Défi "Thérapies cellulaires et géniques" et orchestrée par le Bureau international de l'innovation du CNRC, la collaboration avec le CiRA et l'Université Concordia constitue une étape cruciale, car elle minimisera le fossé translationnel considérable qui existe entre les nouvelles cellules modifiées et les thérapies géniques, déclare Kelley Parato, directrice du programme Défi "Thérapies cellulaires et géniques" du CNRC. Cette collaboration multipliera plus rapidement les possibilités de traitement pour les malades du Canada et d'ailleurs. »
Combler le fossé translationnel est le point de départ du projet « Ingénierie de précision », volet principal du programme Défi « Thérapies cellulaires et géniques » que dirigent Simon Drouin et Anna Jezierski, tous deux chercheurs au CNRC. Ceux-ci ont d'ailleurs déjà commencé à développer les outils et les CSPI qui feront de la thérapie par cellules souches le sujet du jour.
Bien que le projet s'avère aussi complexe que difficile, M. Drouin juge le savoir-faire du CNRC en génomique et en génie cellulaire indispensable à la collaboration. « Notre expérience dans le développement et la mise à l'échelle de solutions utilisant des cellules modifiées sur mesure en ingénierie nous permettra de contribuer de façon notable à l'avancement des thérapies reposant sur les CSPI, au Canada et ailleurs dans le monde. »
Mme Jezierski ajoute qu'en créant ses propres lignées de CSPI et en optimisant la production des cellules les plus utiles pour les thérapies de ce genre, le CNRC fait vraiment progresser la validation des outils de recherche et leur conversion en résultats tangibles.
Vers des collaborations internationales plus étroites
Avec des bureaux auxiliaires à Tokyo et à Munich, la nouvelle alliance est un nouveau pas franchi par le CNRC vers des collaborations internationales plus nombreuses, susceptibles d'aboutir à des solutions inventives, pertinentes et durables aux enjeux actuels de l'économie, de la société et de l'environnement.
« Ce partenariat est la pierre angulaire d'une vaste collaboration stratégique entre le Canada et le Japon », explique Renato Caldart, conseiller principal en relations internationales, responsable des activités du CNRC au Japon à l'époque. « Il servira de fondation aux futurs efforts déployés à l'échelon international dans ce domaine et constituera un jalon majeur dans l'élaboration d'approches thérapeutiques, cliniquement valables, fondées sur la modification des CSPI. »
Au bout du compte, c'est à partir de collaborations de cette nature que naîtront des thérapies cellulaires plus sûres, moins onéreuses et plus accessibles. Quoique le projet en soit toujours à ses débuts, les collaborateurs s'attendent à ce qu'il mène à des outils et à des plateformes précis, robustes et sécuritaires en génie génétique, avec lesquels on mettra au point de puissantes thérapies cellulaires et géniques.
Pareilles thérapies sont exactement celles qu'espèrent depuis longtemps les milliers de Canadiens et Canadiennes, et de patients dans le monde aux prises avec une affection difficile à soigner, comme le diabète, la maladie de Parkinson ou le cancer.
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